Comment ce médicament agit-il ? Quels sont ses effets ?

La taliglucérase alpha appartient à la classe des médicaments appelés traitements enzymatiques substitutifs. Plus précisément, il s'agit d'un remplacement pour l'enzyme glucocérébrosidase, une protéine normalement présente dans l'organisme et responsable pour la dégradation de certains types de substances graisseuses.

On l'utilise pour traiter le Type 1 de la maladie de Gaucher chez les adultes les Types 1 et 3 de cette maladie chez les enfants. La maladie de Gaucher est une rare affection génétique caractérisée par l'absence ou l'inefficacité relative de la protéine responsable pour la dégradation de certains déchets dans les cellules.

La taliglucérase alpha agit en remplaçant cet enzyme, permettant ainsi à l'organisme de recycler ses déchets cellulaires normalement.

Ce médicament est disponible sous divers noms de marque ou sous différentes présentations. Une marque spécifique de ce médicament n'est peut-être pas offerte sous toutes les formes ni avoir été approuvée contre toutes les affections dont il est question ici. En outre, certaines formes de ce médicament pourraient ne pas être utilisées contre toutes les affections mentionnées dans cet article.

Il se pourrait que votre médecin ait suggéré ce médicament contre une affection qui ne figure pas dans cet article d'information sur les médicaments. Si vous n'en avez pas encore discuté avec votre médecin, ou si vous avez des doutes sur les raisons pour lesquelles vous prenez ce médicament, consultez-le. Ne cessez pas de prendre ce médicament sans avoir consulté votre médecin au préalable.

Ne donnez pas ce médicament à quiconque, même à quelqu'un qui souffre des mêmes symptômes que les vôtres. Ce médicament pourrait nuire aux personnes pour lesquelles il n'a pas été prescrit.

Sous quelles formes ce médicament se présente-t-il ?

Chaque flacon de poudre stérile lyophilysée, non pyrogène, blanche à blanc cassé pour reconstitution et perfusion intraveineuse contient 212 unités de taliglucérase alpha pour permettre le retrait de 200 unités du flacon. Ingrédients non médicinaux : mannitol, citrate de sodium, polysorbate 80 et acide citrique anhydre pour équilibrer le pH.

Comment doit-on employer ce médicament ?

La dose appropriée de taliglucérase alpha est basée sur le poids corporel et varie d'une personne à l'autre, dépendant de l'efficacité du médicament et de la tolérance du patient à celui-ci.

La taliglucérase alpha est administrée par perfusion intraveineuse (à l'intérieur d'une veine) pendant une période de 1 à 2 heures, toutes les 2 semaines.

L'administration de ce médicament requiert une manipulation minutieuse et elle a fréquemment lieu à l'hôpital ou dans un milieu semblable avec un accès à de l'équipement stérile pour la préparation. Dans certaines circonstances, on pourrait vous enseigner comment préparer et vous administrer ce médicament vous-même à la maison.

Plusieurs facteurs peuvent entrer en ligne de compte pour déterminer la dose dont une personne a besoin : son poids, son état de santé et la prise d'autres médicaments. Si votre médecin a recommandé une dose autre que celles indiquées ici, ne modifiez pas la manière de prendre le médicament sans le consulter au préalable.

Il est important que ce médicament soit employé conformément aux indications de votre médecin. Si vous manquez un rendez-vous fixé pour recevoir la taliglucérase alpha, communiquez avec votre médecin aussitôt que possible pour prendre un autre rendez-vous.

Si vous conservez ce médicament à la maison, gardez-le au réfrigérateur (2 – 8 °C) et assurez-vous qu'il soit réfrigéré pendant son transport (2 °- 8 °C). Conservez ce médicament à l'abri de la lumière. Gardez le flacon dans son emballage en carton.

Ne jetez pas de médicaments dans les eaux usées (par ex. pas dans l'évier ni dans la cuvette des cabinets) ni avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien comment vous débarrasser des médicaments inutilisés ou périmés.

Dans quels cas ce médicament est-il déconseillé ?

Ne prenez pas ce médicament si vous êtes allergique à la taliglucérase alpha ou à n'importe lequel de ses ingrédients.

Quels sont les effets secondaires possibles de ce médicament ?

Beaucoup de médicaments peuvent provoquer des effets secondaires. Un effet secondaire est une réponse indésirable à un médicament lorsqu'il est pris à des doses normales. Il peut être léger ou grave, temporaire ou permanent.

Les effets secondaires énumérés ci-après ne sont pas ressentis par toutes les personnes qui prennent ce médicament. Si les effets secondaires vous inquiètent, discutez des risques et des bienfaits de ce médicament avec votre médecin.

Au moins 1 % des personnes prenant ce médicament ont signalé les effets secondaires ci-après. Un grand nombre de ces effets secondaires peuvent être pris en charge et quelques-uns peuvent disparaître d'eux-mêmes avec le temps.

Consultez votre médecin si vous ressentez ces effets secondaires et s'ils sont graves ou gênants. Votre pharmacien pourrait être en mesure de vous donner des conseils sur la conduite à tenir si ces effets secondaires apparaissaient :

  • des bouffées de chaleur;
  • une douleur abdominale;
  • des étourdissements;
  • un gain de poids;
  • de la fatigue;
  • de la nausée;
  • des maux de tête;
  • des vomissements.

La plupart des effets secondaires figurant ci-après ne surviennent pas très souvent, mais ils pourraient cependant engendrer de graves problèmes si vous ne recevez pas des soins médicaux.

Renseignez-vous auprès de votre médecin au plus tôt si l'un des effets secondaires ci-après se manifeste :

  • une douleur osseuse;
  • des douleurs articulaires;
  • une enflure;
  • une éruption cutanée, une démangeaison;
  • une irritation de la gorge;
  • de la douleur au site de perfusion;
  • de la douleur aux membres (par ex. poignets, mains, chevilles, pieds);
  • un mal de dos.

Cessez de prendre le médicament et sollicitez immédiatement des soins médicaux s'il se produit une réponse comme :

  • une difficulté respiratoire;
  • des signes d'une réaction allergique importante (par ex. des crampes abdominales, une difficulté respiratoire, des nausées et des vomissements, ou une boursouflure du visage et une enflure de la gorge);
  • des symptômes d'une réaction à la perfusion (par ex. une pression artérielle basse, des étourdissements, un rythme cardiaque lent, un essoufflement, une fièvre, des frissons, de l'urticaire).

Certaines personnes peuvent ressentir des effets secondaires autres que ceux énumérés. Consultez votre médecin si vous remarquez un symptôme qui vous inquiète pendant que vous employez ce médicament.

Existe-t-il d'autres précautions d'emploi ou mises en garde ?

Avant d'employer un médicament, ne manquez pas d'informer votre médecin des troubles médicaux ou des allergies que vous pourriez avoir, des médicaments que vous utilisez et de tout autre fait important au sujet de votre santé. Les femmes devraient mentionner si elles sont enceintes ou si elles allaitent. Ces facteurs pourraient avoir une influence sur la façon dont vous devriez employer ce médicament.

Étourdissements : la taliglucérase alpha peut causer des étourdissements. Évitez de conduire un véhicule, de faire fonctionner des machines, d'accomplir d'autres tâches qui exigent de la vigilance, jusqu'au moment où vous aurez déterminé l'effet de ce médicament sur vos capacités de réaction mentale.

Réactions allergiques : des personnes ont parfois une réaction allergique grave à ce médicament. Cette réaction peut se produire jusqu'à 24 heures après l'administration d'une dose de la taliglucérase alpha. Parmi les signes d'une réaction allergique, on retrouve une grave éruption cutanée, de l'urticaire, un visage bouffi ou une gorge enflée ou une difficulté respiratoire. Si vous ressentez l'un de ces symptômes, sollicitez immédiatement des soins médicaux.

Réactions liées à la perfusion : comme d'autres traitements enzymatiques, la taliglucérase alpha peut provoquer de graves réactions associées à la perfusion, notamment d'importantes réactions allergiques. Votre professionnel de la santé vous suivra de près pendant et après la perfusion et il se peut qu'il vous administre d'autres médicaments avant de vous donner la taliglucérase alpha pour prévenir ces réactions.

Si vous ressentez des symptômes attribuables à une réaction à la perfusion comme de la fièvre, des frissons, des difficultés respiratoires, un serrement de la poitrine et de la gorge, un dérangement d'estomac et une éruption cutanée, indiquez-le immédiatement à votre professionnel de la santé. Il est habituellement possible de réduire ces symptômes en ralentissant le rythme de perfusion du médicament ou en arrêtant de l'administrer, tout comme en utilisant d'autres médicaments pour traiter la réaction.

Il importe que vous preniez le(s) médicament(s) recommandé(s) par votre médecin avant votre perfusion de la taliglucérase alpha. Si vous ressentez une réaction importante à la perfusion, votre médecin vous donnera d'autres médicaments pour traiter la réaction. Demandez des renseignements supplémentaires à votre médecin.

Grossesse : ce médicament ne devrait pas s'utiliser durant la grossesse à moins que les bienfaits priment les risques. Si une grossesse advient pendant que vous utilisez ce médicament, prenez contact avec votre médecin immédiatement.

Allaitement : on ignore si la taliglucérase alpha passe dans le lait maternel. Si vous prenez ce médicament pendant que vous allaitez, votre bébé pourrait en ressentir les effets. Consultez votre médecin pour savoir si vous devriez continuer l'allaitement.

ni l'innocuité ni l'efficacité de ce médicament n'a été établie en ce qui concerne les enfants âgés de moins de 2 ans.

D'autres agents peuvent-ils interagir avec ce médicament ?

Signalez à votre médecin tout ce que vous prenez, qu'il s'agisse de médicaments sur ordonnance ou en vente libre et de remèdes à base de plantes médicinales. N'oubliez pas de mentionner tout supplément que vous absorbez. Si vous consommez de la caféine, de l'alcool, de la nicotine ou des drogues illicites, vous devriez en avertir votre médecin prescripteur puisque ces substances peuvent modifier l'action de nombreux médicaments. Dans votre cas, votre médecin pourrait vous demander de :

  • cesser la prise de l'un des médicaments;
  • remplacer l'un des médicaments par un autre;
  • modifier la manière dont vous prenez l'un des médicaments, ou les deux;
  • ne rien changer du tout.

L'interférence d'un médicament avec un autre n'entraîne pas toujours l'interruption de la prise de l'un d'eux. Demandez à votre médecin quelle est la conduite à tenir en cas d'interactions médicamenteuses.